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医学界迎来里程碑突破！全球首例基因编辑技术成功治愈1型糖尿病患者。瑞典一名与疾病抗争37年的42岁男性患者，在接受革命性胰岛细胞移植手术后，现已实现自主胰岛素分泌，彻底告别每日胰岛素注射的治疗生涯。
这名男子在5岁时确诊第1型糖尿病，自此为了控制血糖须每天与针剂为伴。但去年，他接受了胰岛细胞移植手术后，体内逐渐恢复自然的胰岛素分泌，摆脱药物辅助。据悉，研究团队采用CRISPR基因编辑技术对供体胰岛细胞进行精密改造，通过三项关键基因编辑：两项编辑降低T细胞识别的抗原表达，第三项编辑增强CD47蛋白产量以阻断先天免疫反应。这些改造使移植细胞能完美规避宿主免疫系统的攻击，无需依赖免疫抑制剂。
手术通过肌肉注射方式将编辑后的细胞植入患者前臂。术后12周内，这些细胞成功对葡萄糖波动产生反应，特别是在餐后血糖高峰期间表现出正常的胰岛素分泌功能。值得注意的是，未成功编辑的细胞很快被免疫系统清除，而完成三重编辑的细胞则持续存活并发挥功能。
移植完成后的3个月内，患者逐渐恢复对葡萄糖变化的正常反应，特别是在餐后血糖高峰期间。
与传统胰岛移植相比，这项突破性技术彻底摆脱了免疫抑制剂的使用。
传统方案虽能实现血糖控制，但患者需终身服用免疫抑制药物，面临感染风险显著增高、甚至普通感冒都可能危及生命的困境。该患者仅出现短暂静脉炎症、指尖溃疡等轻微并发症，现已完全康复。
1型糖尿病作为一种自身免疫性疾病，全球约160万人深受其苦。患者胰脏胰岛细胞遭受免疫系统错误攻击，导致胰岛素绝对缺乏。若不依赖外源胰岛素，会引发危及生命的糖尿病酮症酸中毒，可能造成脑水肿、肾衰竭乃至心脏骤停。
目前胰岛细胞移植费用高达10万美元，但此项基因编辑技术的成功，不仅为糖尿病治疗开辟新途径，更有望应用于其他细胞移植领域，极大推动器官移植排斥反应问题的解决。此前中国曾报道通过自体干细胞培育胰岛细胞获得成功的案例，但基因编辑异体移植完全摆脱免疫抑制剂尚属全球首次。
该研究成果已发表于国际权威期刊《新英格兰医学杂志》，被医学界评价为细胞治疗领域的革命性进展，标志着基因编辑技术正式开启临床应用新时代。 |
